“四川造”全球首个脐血来源异体通用型CAR-T细胞治疗药物 通过美国FDA新药临床试验申请
四川在线记者 文露敏
1月13日，四川在线记者从成都优赛诺生物科技有限公司（以下简称“成都优赛诺”）获悉，近日，由该公司自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液UC101，通过了美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验（IND）的申请，获准开展临床试验。这是全球首款通过FDA新药临床试验申请的脐血通用型CAR-T产品。
成都优赛诺技术人员正在进行细胞制备研发。受访者供图
CAR-T是近年来兴起的一种创新治疗手段。简单来说，是通过生物工程的方法，将人工设计的CAR分子表达在T淋巴细胞上，制成CAR-T细胞输注到患者体内，识别特定抗原，消灭靶细胞，从而达到治疗或缓解疾病的目的。
目前，全球获批上市的CAR-T细胞治疗产品均为自体型CAR-T产品。“自体型CAR-T产品需采集患者自身T细胞，属于‘个性化定制’，制备周期长，售价处于百万元级别。”成都优赛诺创始人邹强介绍，成都优赛诺研发的异体通用型CAR-T产品，是从脐带血中提取T细胞作为原料，批量化生产，可大幅降低治疗费用，代表着行业发展方向，但业内至今还没有一款产品正式上市。
“由于人体对异体CAR-T细胞会有排斥反应，很难实现体内存留和大量扩增，虽然利用脐带血能有效解决免疫排斥问题，但工艺技术开发难度极高。”邹强介绍。为实现“弯道超车”，成都优赛诺工艺开发负责人陈璐带领团队人员埋头攻关，在慢病毒载体转导、体外扩增等多个关键工艺上实现了技术突破。
同时，团队成功实现了在标准化车间内的规模化生产。1份脐带血可制备供100名患者使用的产品，有望将价格降至自体CAR-T药的1/10，大幅提升医疗可及性。
据了解，此次申报的UC101是成都优赛诺脐血异体通用型CAR-T技术平台开发的首个适应症产品，将用于开展治疗急性B淋巴白血病的临床试验，证明脐血异体通用型的关键工艺路线得到了国际监管机构的认同，为后续更多靶点更多适应症的IND申报奠定基础。未来，成都优赛诺还将瞄准更多自身免疫性疾病进行开发，包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤、系统性红斑狼疮、干燥综合征等。
《中共四川省委关于深入推进新型工业化加快建设现代化产业体系的决定》提出，加快基因治疗、细胞免疫治疗等临床急需的生物药研发。成都优赛诺相关产品临床试验的获批，意味着四川自主研发的细胞治疗技术获得国际认可。邹强表示，未来，成都优赛诺将持续向海外拓展发力，在国际舞台上展露四川力量。
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